Martedì Servier ha dichiarato che sevasemten, un trattamento sperimentale per la distrofia muscolare di Becker, non è riuscito a rallentare la malattia nello studio di fase 3 GRAND CANYON. Il lungo studio controllato con placebo rappresenta una battuta d’arresto per il farmaco e per i pazienti affetti da questa rara patologia, per la quale attualmente non è approvato alcun trattamento.
A giugno Servier ha acquisito il farmaco dal suo sviluppatore originario, Edgewise Therapeutics, per 1,55 miliardi di dollari in contanti, con la possibilità di ottenere circa un altro miliardo di dollari attraverso pagamenti legati al raggiungimento di traguardi. Sevasemten aveva già mostrato risultati promettenti in uno studio randomizzato di dimensioni più ridotte.
L’azienda ha dichiarato che i risultati della fase 3 non concordavano con alcuni risultati degli studi clinici precedenti. Servier sta analizzando i dati dello studio insieme ai dati clinici precedenti pertinenti per comprendere meglio i risultati.
Fonti: STAT News.